诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），选用Ionis的特有反义科研开发，致力于用以医治因SMN1遗传基因（坐落于性染色体5q）突然变化或缺少，导致SMN蛋白质欠缺，从而造成的SMA。诺西那生钠注射液能够改变SMN2前mRNA的剪辑，进而提升详细长短SMN蛋白质的造成。
ASO是一种生成的多肽链挎包，能够用于可选择性地融合总体目标RNA并调整基因的表达。根据应用此项技术性，诺西那生钠注射液早已被证实能够提升SMA病人中详细长短SMN蛋白质的总数。
诺西那生钠注射液根据鞘内注射给药，立即将药品传至脊神经周边的脑组织（CSF）中，更是SMA客户因SMN蛋白质水准不够，造成运动神经元出現退行性病变的位置。
拓展材料：
常见问题：
SMA是一种少见的遗传神经肌肉病症，新生婴儿患病率大概为万分之一点六七，主要表现为对称的肌肉僵硬，肌肉弛缓，肌萎缩，身体健身运动作用比较严重受到限制。
这类病症在我国的确诊较非常容易，但医治欠缺合理医治药品。在诺西那生钠注射液发售前，SMA病症管理方法仅限吸气适用、营养成分适用、防止和治疗肌无力所造成的比较严重的病发症。