羟基脲片是一种阻止核苷酸氧化的药物，有利于阻碍DNA的合成，而且可以缓解肝内代谢异常的情况，适合用来治疗慢性粒细胞白血病，还可以治疗黑色素瘤以及肾癌等病情，但是要注意羟基脲片的服用量，不然会出现限制性毒性以及血小板减少的情况，严重的损伤患者的身体健康。
羟基脲片是一种核苷二磷酸还原酶抑制剂，羟基脲片可阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，羟基脲片可以干扰嘌呤及嘧啶碱基生物合成，选择性地阻碍DNA合成，羟基脲片对RNA及蛋白质合成无阻断作用。周期特异性药，S期细胞敏感。
羟基脲片口服吸收佳，羟基脲片的血浆Tmax为1～2小时，6小时从血中消失，羟基脲片可透过血脑脊液屏障，羟基脲片在脑脊液中Tmax为3小时，20％在肝内代谢，80％由尿排出。
羟基脲片用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）有效，并可用于对马利兰耐药的CML；羟基脲片对黑色素瘤、肾癌、头颈部癌有一定疗效，羟基脲片与放疗联合对头颈部及宫颈鳞癌有效。
不良反应
1．骨髓抑制为剂量限制性毒性，可致白细胞和血小板减少，停药后1～2周可恢复；
2．有时出现胃肠道反应，尚有致睾丸萎缩和致畸胎的报道；
3．偶有中枢神经系统症状和脱发，亦有本药引起药物性发热的报道，重复给药时可再出现。
4．国外有报道，在骨髓增殖异常的病人中，使用羟基脲出现了皮肤血管毒性反应，包括血管溃疡和血管坏死，报道出现血管毒性的病人大多数曾经或者正在接受干扰素治疗。如果使用羟基脲发生血管溃疡或者坏死，应当停止用药。
禁忌
水痘、带状疱疹及各种严重感染禁用。
注意事项
服用本品可使患者免疫机能受到抑制，故用药期间避免接种死或活病毒疫苗，一般停药3个月至1年才可考虑接种疫苗。服用本品时应适当增加液体的摄入量，以增加尿量及尿酸的排泄。定期监测白细胞、血小板、血中尿素氮、尿酸及肌苷浓度。
下列情况应慎用：严重贫血未纠正前、骨髓抑制、肾功能不全、痛风、尿酸盐结石史等。
对羟基脲的处理过程应谨慎。配药或者接触装有羟基脲的药瓶时应当戴上一次性手套，且在接触含有羟基脲的药瓶或者胶囊（片）前后都要洗手。该药应当远离儿童。